Orphan Drugs

FDA approves Signifor, a new orphan drug for Cushing’s disease
Signifor is manufactured by Novartis Pharma Stein AG, Stein, Switzerland.
www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm332351.htm

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Orphan Drugs – Heilmittel für seltene Krankheiten

Im Juli 2009, anlässlich des Committee Meetings für Orphan Medicinal Products (COMP), konnten 18 neue Zulassungen für Behandlungen von seltenen Krankheiten verabschiedet werden. Die zugelassenen Medikamente sind in folgenden Registern aufgelistet:

  1. European Register of Designated Orphan Medicinal Products
  2. Orphanet list of orphan drugs authorised for market in Europe
  3. Swissmedic Liste

Allerdings gibt es nach wie vor seltene Krankheiten, für die es heute noch keine medikamentöse Behandlung gibt.

WHO-Report Arzneimittel für seltene Krankheiten (Orphan Drugs)

Da die pharmazeutische Forschung und Entwicklung kostspielig ist und die zu er­wartenden Erträge für seltene Krankheiten gering sind, zeigte die Pharmaindustrie bis jetzt wenig Interesse an der Entwicklung von Arzneimitteln für die Behandlung seltener Krankheiten. Für Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen ent­stand aus dieser Situation heraus der Begriff ‘Orphan Drugs’.

Die Erforschung seltener Krankheiten hat sich als sehr nützlich erwiesen und hat zusätzlich auch ein besseres Verständnis der Mechanismen von häufigen Krank­heiten, wie z.B. Adipositas und Diabetesgebracht. Seltene Krankheiten zeigen oft ein Modell für eine biologische Fehlfunktion auf.

Da Forschung für seltene Krankheiten auch ausgesprochen von Bedeutung für viele bis heute entdeckte Funktionen menschlicher Gene ist und ein Viertel  der inno­vativen medizinischen Produkte dank seltener Krankheiten entwickelt werden, sollte diese Forschung entsprechend unterstützt werden.

EU-Verordnungen zur Entwicklung und Vermarktung von Orphan Drugs

Die EU hat bereits eine Verordnungerlassen mit dem Ziel, Anreize für die Ent­wicklung und das Vermarkten von Methoden und Arzneimitteln zu schaffen, die für die Diagnose oder die Behandlung von seltenen Krankheiten eingesetzt werden kön­nen. Mit der Verordnung soll die Pharmaindustrie motiviert werden, Orphan Drugs zu entwickeln oder zu fördern.

Registrierungen für Orphan Drugs (Quelle:www.RDTF.com)
Die USA hat seit 15 Jahren 1080 Kennzeichnungen 88 Anfragen für Zulassungen 218 Produkte auf dem Markt

Die EU hat seit 5 Jahren 280 Kennzeichnungen 10 Anfragen für Zulassungen22 Produkte auf dem Markt

Schweiz: liefert jemand die Zahlen?

Schweizer off-label-Verordnung Arzneimittel für seltene Krankheiten

Off-label Medikamente werden in der Schweiz zu 21% ambulant und zu 25% im Spital für Erwachsene eingesetzt. 2007 wurde der Einsatz in der Pädiatrie auf 50-60% geschätzt und in den Intensivstationen für Neugeborene sogar auf bis zu 90%. Diese Schätzungen decken den Mangel an Studien und einer Statistik, vor allem im pädiatrischen Bereich, klar auf.

Für Patienten mit seltenen Krankheiten ist die off-label-Verschreibung oft die einzige Möglichkeit einer medikamentösen Therapie. Leider sind off-label-Medikamente zwar zur Abgabe zugelassen, aber nicht offiziell anerkannt. Deshalb werden sie von den Krankenkassen nicht bezahlt mit der Begründung, die entsprechende Verordnung fehle.

Betroffene sind in diesem Fall gleich mehrfach benachteiligt. Sie erhalten grundsätzlich keine ev. wirksame Therapie oder keine Bezahlung. Zudem ist mit Nebenwirkungen und einem oft schlecht kalkulierbaren Restrisiko zu rechnen und der Therapieerfolg ist nicht garan­tiert.

In der Schweiz (und einigen EU-Ländern) ist der verschreibende Arzt direkt verant­wortlich und hat auch alle Konsequenzen zu tragen. Dies erschwert die Situation für die Betroffenen erheblich.

Swissmedic hat 2006 klare Richtlinien formuliert und publiziert regelmässig eine Liste aller off-label registrierten Medikamente. Zusam­menfassend können die Rahmenbedingungen für die Entwicklung wie folgt aus der Verordnung dargestellt werden. Ein Arzneimittel wird als “Orphan Drug” bezeichnet, wenn

  • das Medikament für die Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung einer Krankheit bestimmt ist, von der < 5/10’000 Personen betroffen sind
  • das Medikament zur Behandlung einer schweren oder einer Invalidität verursachenden Krankheit bestimmt ist
  • das Medikament ohne Anreize vermutlich nicht auf den Markt gebracht würde
  • das Medikament für die Betroffenen von erheblichem Nutzen ist.

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